康弘药业眼科AAV基因疗法在美国获批临床

11月24日，成都康弘药业股份有限公司发布公告称，子公司弘基生物于美国时间2022年11月22日收到FDA批准KH631眼用注射液开展临床试验的通知，用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）。

该产品以具有自主知识产权的腺相关病毒(AAV)递送系统为基础，在组织特异性、免疫原性、表达可控性和感染效率上具有特色，并在临床前疾病模型中显示出持续疗效。

根据公司公开的相关专利信息，KH631通过AAV过表达VEGF拮抗剂达到治疗效果。具体来说，KH631通过AAV将治疗基因递送体内，在体内过表达康柏西普。2022年11月15日，CDE官网公示，成都弘基生物科技有限公司“KH631眼用注射液”5项临床试验申请获得国家药监局默示许可，其适应症为：新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）。此前，康弘药业的重组蛋白药物康柏西普眼用注射液已在国内获批三项适应症，分别为：2013年，获批用于治疗新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性(wetAMD)；2017年，获批用于继发于病理性近视的脉络膜新生血管引起的视力损伤；2019年，获批用于治疗继发于糖尿病黄斑水肿引起的视力损伤。康弘药业希望通过AAV载体过表达康柏西普的作为切入点，进军基因治疗领域。

在眼病领域，基因治疗是当下炙手可热的赛道之一（推文链接：眼科基因疗法研发热情提升，全球布局企业不断增加，研发突破不断），而腺相关病毒(AAV)载体掀起了该领域的临床热潮，今年下半年，有三款AAV基因治疗药物先后获批上市，分别是：（1）2022年7月21日，PTC Therapeutics宣布其AAV基因疗法Upstaza™获欧盟委员会的上市许可，是第一个直接注入大脑的上市基因疗法，用于治疗芳香族 L-氨基酸脱羧酶 (AADC) 缺乏症（全文链接：基因疗法又一里程碑|全球首个直接注入大脑的AAV基因疗法获批上市）；同年11月17日，PTC Therapeutics公司宣布Upstaza™ 获得英国药品和保健产品管理局（MHRA）上市许可（全文链接：AAV基因疗法Upstaza™在英国获批上市）。（2）2022年8月24日，BioMarin 宣布，欧盟委员会批准血友病A基因疗法ROCTAVIAN™ 有条件上市，用于治疗无FVIII 因子抑制剂史且AAV5抗体阴性的严重血友病A成人患者（全文链接：重磅！BioMarin的血友病A基因疗法获批上市）。（3）2022年11月22日，FDA宣布批准AAV基因疗法Hemgenix上市，这是FDA批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法（全文链接：全球首款！血友病B基因疗法Hemgenix获FDA批准上市）。

来源：康弘药业、CDE官网、公众号“细胞与基因治疗领域”

E.N.D

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